今年5月份，国家药品监督管理局药品审评中心发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告》显示，国内药企继续保持较高的研发热情。2023年，药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量首次突破4000项，为历年登记总量最高，较2022年年度登记总量增长了26.1%，其中新药临床试验(以受理号登记)数量为2323项，与2022年相比，2023年新药临床试验数量增长了14.3%。 与药物临床试验数量快速增长形成对比的是，2023年度创新药获准上市所用时间平均为7.2年。如何压缩临床试验启动整体用时、加快临床试验审评审批进展，成为了提升创新药研发效率、降低研发成本、助推创新药较快上市的关键一环。 日前，国家药监局制定印发了《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》(以下简称《工作方案》)。药物临床试验是评价药物安全有效的重要决策依据，在药物研发各环节中投资最大、用时最长，此次试点针对创新药临床试验限速的关键环节，提出一系列试点工作要求。 其中提出，优化创新药临床试验审评审批机制，探索建立全面提升药物临床试验质量和效率的工作制度和机制，实现30个工作日内完成创新药临床试验申请审评审批，缩短药物临床试验启动用时。 为高效推进试点，实现临床试验快速启动的工作目标，形成可复制推广的有效工作制度机制，《工作方案》整体考虑临床试验申请前和开展中全流程多环节问题，对试点区域、试点项目、试点药物临床试验机构(以下简称试点机构)提出要求，明确在临床试验配套管理和支持政策完善、创新药临床研发领域产业服务能力强的区域开展试点工作，重点考量试点项目申请人的创新药研发经验和全过程的风险管理能力，试点机构的工作经验、制度建设能力以及在业界的影响力、辐射力。 《工作方案》明确，在具备条件的省份开展试点，试点项目范围为1类创新药(细胞和基因治疗产品、疫苗产品等除外)临床试验申请。申请人不受区域限制，需在境内外至少获批过3个创新药临床试验申请，有丰富的临床试验实施及药物警戒管理经验，能够在临床试验申请提交前对临床试验项目进行全面的风险评估并制定有效的风险管理计划。试点机构原则上为试点区域内的国家医学中心或者国家临床医学研究中心。 根据《工作方案》，试点项目由符合要求的申请人自愿向试点区域省级药监部门申报，由已纳入试点的机构作为项目组长单位。经确认的试点项目，国家药监局药品审评中心(以下简称药审中心)在受理临床试验申请后30个工作日内完成审评审批；申请人与试点机构开展高效合作，于临床试验申请获批后12周内启动临床试验(第一例受试者签署知情同意书)，并在临床试验全过程实施风险管理。 纳入试点的项目审批标准不降低。《工作方案》要求，药审中心严格按照现行技术要求开展审评审批；省级药监部门持续加强对药物临床试验机构的日常监管，临床试验各相关方应严格遵守《药物临床试验质量管理规范》，切实履行各自职责，科学设计、规范实施临床试验，及时识别风险并落实风险管理措施。 为保障试点工作实施，《工作方案》强调加强技术培训。药审中心为试点区域临床试验机构提供人员培训，以提高临床试验机构项目立项、方案审核、风险评估等技术能力。 此外，《工作方案》还要求，2024年8月底前完成试点区域、试点机构确认，并启动试点项目申请；试点期间，试点区域内至少完成10个品种的临床试验申请审评审批并启动临床试验。 据悉，8月2日，国家药监局已同意在北京、上海开展试点。
